Ulocuplumab đang được điều tra trong Khối u rắn.

Phốt pho P-32 là một đồng vị phóng xạ của phốt pho có hoạt tính phóng xạ phóng xạ hạt beta. Được phát ra bởi phốt pho P32, các hạt beta trực tiếp làm hỏng DNA tế bào và bằng cách ion hóa nước nội bào để tạo ra một số loại gốc tự do và siêu độc tế bào, gián tiếp làm hỏng các đại phân tử sinh học nội bào, gây chết tế bào khối u.

Ohmefentanyl là một loại thuốc giảm đau opioid cực kỳ mạnh, có liên kết chọn lọc với thụ thể-opioid. Người Trung Quốc đã ghi nhận ohmefentanyl có tiềm năng gấp 6.300 lần morphin. Ohmefentanyl là một trong những chất chủ vận -receptor mạnh nhất được biết đến, có thể so sánh với các opioid siêu mạnh như carfentanil và etorphin được sử dụng để làm yên tâm các động vật lớn như voi trong y học thú y. Trong các nghiên cứu trên chuột, các đồng phân hoạt động mạnh nhất 3R, 4S, βS-ohmefentanyl mạnh hơn 28 lần so với thuốc giảm đau so với fentanyl, hóa chất mà nó có nguồn gốc và hiệu quả gấp 6300 lần so với morphin. Ohmefentanyl có ba trung tâm lập thể và cũng có tám trung tâm âm thanh nổi, được đặt tên là F9201THER F9208. Các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu các tính chất dược phẩm khác nhau của các đồng phân này.

Chiết xuất dị ứng cam thảo được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Rễ cây Kaempferia galanga là một chiết xuất thực vật / thực vật được sử dụng trong một số sản phẩm OTC (không kê đơn). Nó không phải là một loại thuốc được phê duyệt.

Phấn hoa Pinus ponderosa là phấn hoa của cây Pinus ponderosa. Phấn hoa Pinus ponderosa chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Lumacaftor là thuốc được sử dụng kết hợp với [DB08820] dưới dạng sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi để quản lý bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát gây ra bởi một trong một số đột biến khác nhau trong gen đối với protein điều hòa dẫn truyền sợi nang (CFTR), một kênh ion xuyên màng liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. và các cơ quan khác. Đột biến trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein CFTR bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy dính, dày làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi nó được sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Lumacaftor cải thiện các triệu chứng CF và bệnh lý cơ bản bằng cách hỗ trợ sự ổn định về hình dạng của protein CFTR bị đột biến F508del, ngăn chặn sự sai lệch và dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành trên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi [A20343]. Những cải thiện về chức năng phổi (ppFEV1) đã được tìm thấy có ý nghĩa thống kê, nhưng tối thiểu, chỉ thay đổi 2,6-3,0% so với ban đầu với hơn 70% bệnh nhân không đạt được sự cải thiện tuyệt đối ít nhất 5% [A20343, L936] . Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR, hoặc delta-F508 (508F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm , do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Khi được sử dụng kết hợp với [DB08820] như một sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi, lumacaftor đặc biệt để quản lý CF ở những bệnh nhân bị đột biến delta-F508 vì nó hoạt động như một chaperone gấp protein, giúp ổn định cấu trúc của protein CFTR bị đột biến . Do đó, lumacaftor tăng sản xuất thành công các kênh ion CFTR và tổng số thụ thể có sẵn để sử dụng tại màng tế bào để vận chuyển chất lỏng và ion [A18395]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới, được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564] . Điều trị bệnh nhân bị G551D và các đột biến tên lửa hiếm hơn khác thường được quản lý bằng [DB08820] (Kalydeco), vì nó hỗ trợ các cơ chế gating thay đổi bằng cách tăng khả năng mở kênh CFTR. Trước khi phát triển lumacaftor và [DB08820] (Kalydeco), quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và quản lý các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh tiềm ẩn. Được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt sử dụng vào tháng 7 năm 2015 và bởi Bộ Y tế Canada vào tháng 1 năm 2016, Orkambi là sản phẩm kết hợp đầu tiên được phê duyệt để quản lý Xơ nang với đột biến delta-F508. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics.

Lemborexant đã được điều tra để điều trị chứng mất ngủ.

Rượu Lanolin là một sự kết hợp phức tạp của rượu hữu cơ thu được từ quá trình thủy phân lanolin. Nó được sử dụng như một cơ sở thuốc mỡ với insulin tại chỗ và đã được chứng minh là đối kháng với việc chữa lành vết thương. Nó thường được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Lasmiditan đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu khoa học cơ bản và điều trị chứng đau nửa đầu, dược động học, rối loạn đau nửa đầu và sinh khả dụng theo điều kiện của Fed và Fasted.

Odanacatib là một chất ức chế cathepsin K ban đầu được phát triển là Merck & Co như một phương pháp điều trị mới cho bệnh loãng xương [A19388]. Thuốc đã được đưa vào thử nghiệm pha III trước khi bị bỏ rơi do đột quỵ tăng.

Obatoclax đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị AML, bệnh bạch cầu, Myelofibrosis, Hodgkin's L lymphoma và Mantle-Cell L lymphoma, trong số những người khác.